Trasplante de células madre adecuado para tratar la EM remitente-recurrente
Una nueva investigación dirigida por investigadores de la Universidad de Uppsala en Suecia muestra evidencia emergente de que el autotrasplante de células madre hematopoyéticas (aHSCT) puede ser un tratamiento adecuado para la esclerosis múltiple (EM) remitente-recurrente .
27 septiembre 2023.- La EM remitente-recurrente (EMRR) se caracteriza por distintos episodios inflamatorios que resultan en diversos grados de discapacidad. Los síntomas se resolverán solo para regresar, y los síntomas a menudo son más debilitantes que en episodios anteriores. La mayoría de los pacientes con EMRR eventualmente progresarán a EM secundaria progresiva.
La investigación fue publicada el 25 de septiembre en la revista Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry.
Si bien hay más de una docena de tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados, los investigadores en Suecia querían descubrir si los aHSCT, que normalmente se usan para tratar diversas formas de cáncer de sangre, podrían detener los síntomas de la EM.
En su estudio, los investigadores identificaron a 231 pacientes con EMRR, 174 de los cuales habían sido tratados con aHSCT antes de 2020. El primer tratamiento de un paciente en la cohorte se recibió en 2004, la edad promedio de los pacientes fue de 31 años y el 64% de los pacientes mujer.
En promedio, los pacientes habían tenido su enfermedad durante más de tres años y habían recibido un promedio de dos lotes de tratamiento estándar (tratamientos modificadores de la enfermedad) antes del TCMH, mientras que 23 no habían recibido ningún tratamiento. En promedio, casi tres años después de someterse a un TCMH, los pacientes recibieron un tratamiento modificador de la enfermedad.
Para ver qué tan bien funcionó el tratamiento aHSCT para la EM remitente-recurrente, el equipo recurrió a los datos contenidos en el registro sueco de EM. Para evaluar la seguridad de estos tratamientos, también recopilaron registros médicos electrónicos de los pacientes durante los 100 días posteriores al tratamiento con aHSCT.
Después de evaluar los datos, los investigadores encontraron que casi tres cuartas partes de todos los pacientes (73%) de los tratados no mostraban evidencia de enfermedad después de cinco años, y el 63% no mostraba evidencia de enfermedad después de 10 años. Entre los 149 pacientes con EM que inicialmente tenían alguna discapacidad, 80 (54%) mejoraron, poco más de un tercio o 55 pacientes (37%) permanecieron estables y alrededor de uno de cada diez empeoró.
La tasa de recaída anualizada fue de 1,7 en el año anterior al TCMH y de 0,035 durante el período promedio de seguimiento de cinco años y medio. Esto significa que, en promedio, un paciente tuvo 1,7 recaídas en el año anterior al tratamiento con TCMH y una recaída cada treinta años después del tratamiento con TCMH.
En cuanto a la seguridad del aHSCT, cinco pacientes requirieron cuidados intensivos y 61 desarrollaron una infección bacteriana dentro de los 100 días posteriores al tratamiento. La neutropenia febril (recuento bajo de glóbulos blancos acompañado de fiebre alta) fue el efecto secundario más común y afectó al 68% de estos pacientes. Se verificaron otras infecciones virales en 23 pacientes; La reactivación del herpes zoster se documentó en tres; y tres tenían una infección fúngica localizada confirmada. Ninguno de los pacientes que recibieron aHSCT murió como resultado de su tratamiento.
Si bien este fue un estudio observacional sin un grupo de control para comparar, los investigadores se sintieron alentados por lo que habían encontrado en los datos.
"Nuestros hallazgos demuestran que el TCMH para [la EM remitente-recurrente] es factible dentro de la atención médica habitual y se puede realizar sin comprometer la seguridad", escribieron los investigadores. “Nuestro estudio corrobora los resultados observados en el único ensayo controlado aleatorio realizado hasta la fecha. Creemos que el aHSCT podría beneficiar a un mayor número de pacientes con EM y debería incluirse como un estándar de atención para la EM muy activa”.
Fuente: Silfverberg T, Zjukovskaja C, Ljungman P, et alHaematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort studyJournal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry Published Online First: 25 September 2023. doi: 10.1136/jnnp-2023-331864
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