SALUD. La FDA aprueba las primeras terapias genéticas para la anemia de células falciformes

La FDA aprueba las primeras terapias genéticas para la anemia de células falciformes, CRISPR

 

La FDA ha aprobado las dos primeras terapias genéticas para tratar la anemia falciforme

Por primera vez, la FDA aprobó dos terapias genéticas basadas en células para tratar la enfermedad de células falciformes, poco común pero potencialmente mortal. También es la primera terapia aprobada que utiliza la tecnología de edición de genes CRISPR/Cas9, lo que significa un avance innovador en los campos de la terapia génica y la medicina regenerativa

11 diciembre 2023.- La anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan la hemoglobina, la proteína transportadora de oxígeno en los glóbulos rojos. En alguien con SCD, la hemoglobina muta, lo que hace que los glóbulos rojos se vuelvan duros, pegajosos y tengan forma de C, pareciéndose a una hoz. 

Las células falciformes mueren prematuramente, lo que provoca una escasez de glóbulos rojos y, debido a sus características físicas, son propensas a alojarse en pequeños vasos sanguíneos, obstruyéndolos y privando a los tejidos y órganos de oxígeno. Esto puede causar dolor intenso y daño a los órganos (crisis vasooclusiva) y puede provocar discapacidades potencialmente mortales y/o la muerte.

Los tratamientos actuales para la SCD se centran en prevenir y tratar el dolor y otras complicaciones de las crisis vasooclusivas, como la pérdida de la visión, los accidentes cerebrovasculares y la anemia. Pero ahora, por primera vez, la FDA ha mejorado las perspectivas para las personas con SCD al aprobar dos terapias genéticas basadas en células, Casgevy y Lyfgenia, como tratamientos para la enfermedad.

"La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad, mediante la aprobación de dos terapias genéticas basadas en células", dijo Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. 

"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".

Casgevy y Lyfgenia están aprobados para tratar a pacientes de 12 años o más con SCD. Ambos se elaboran a partir de células madre productoras de células sanguíneas (hematopoyéticas) del propio paciente, que se modifican y se devuelven al paciente en una infusión única de una sola dosis. Antes de la infusión, los pacientes reciben dosis altas de quimioterapia para eliminar las células de la médula ósea y poder reemplazarlas con células modificadas.

Lyfgenia utiliza un vehículo o vector de administración de genes lentivirales para tratar a pacientes con antecedentes de crisis vasooclusivasLos lentivirus son virus de ARN derivados del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) que han sido modificados para ser incapaces de producir virus una vez infectados en la célula huésped. Las células madre hematopoyéticas del paciente se modifican genéticamente para producir una hemoglobina derivada de la terapia génica, HbAT87Q, que funciona como la hemoglobina A, que es la hemoglobina producida por alguien sin SCD. Los glóbulos rojos que contienen HbAT87Q tienen menos probabilidades de formar falciformes e impedir el flujo sanguíneo.

Además de ser una de las dos primeras terapias genéticas aprobadas por la FDA, Casgevy es la primera terapia aprobada que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9. Después de modificar las células madre hematopoyéticas del paciente utilizando CRISPR/Cas9 para producir mayores cantidades de hemoglobina fetal (HbF), se trasplantan nuevamente al paciente, donde se adhieren y se multiplican dentro de la médula ósea. El aumento de HbF facilita el suministro de oxígeno y previene la formación de células falciformes de los glóbulos rojos.

Ambas terapias habían sido sometidas a ensayos clínicos para evaluar su seguridad y eficaciaCon Casgevy, el 93,5% de los pacientes estuvieron libres de episodios de crisis vasooclusivas graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de dos años. Los efectos secundarios más comunes fueron recuentos bajos de plaquetas y glóbulos blancos, llagas en la boca, náuseas y vómitos, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, dolor de cabeza y picazón.

Y con Lyfgenia, el 88% de los pacientes tuvieron una resolución completa de los eventos vasooclusivos entre seis y 18 meses después de recibir el tratamiento. Los efectos secundarios más comunes incluyeron estomatitis (llagas en los labios, la boca y la garganta), niveles bajos de plaquetas y glóbulos blancos y rojos, compatibles con la quimioterapia y la enfermedad subyacente. Se ha producido cáncer de sangre en pacientes tratados con Lyfgenia, por lo que se incluye un recuadro negro de advertencia en la etiqueta con información sobre este riesgo.

Las solicitudes tanto para Casgevy como para Lyfgenia recibieron designaciones de Revisión Prioritaria , Medicamento Huérfano , Vía Rápida y Terapia Avanzada de Medicina RegenerativaEsto significa que, entre otras cosas, la FDA consideró apropiado aprobar las terapias para “cubrir una necesidad médica no cubierta” y “hacer llegar antes al paciente nuevos medicamentos importantes” para “tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad grave o vital”. -enfermedad o condición amenazante”. 

Un 'medicamento huérfano' se define como un fármaco destinado a tratar una enfermedad que afecta a menos de 200.000 personas en Estados Unidos (la SCD afecta aproximadamente a 100.000) o uno que no será rentable dentro de los siete años siguientes a su aprobación.

Fuente: FDA

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