El organismo de control de la UE aprueba el nuevo tratamiento para la ELA
El organismo de control de medicamentos de Europa ha dado luz verde a un nuevo tratamiento para una forma rara de la enfermedad neurodegenerativa ELA, diciendo que debería reducir los síntomas de la enfermedad mortal.
23 febrero 2024.- La esclerosis lateral amiotrófica, a veces llamada enfermedad de Lou Gehrig en honor al famoso jugador de béisbol, devasta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. El tiempo medio de supervivencia con ELA es de dos a cinco años. Se desconocen las causas exactas de la ELA, pero se cree que incluyen factores genéticos y ambientales.
Vendido bajo la marca "Qalsody", el medicamento toferson está dirigido a adultos que padecen ELA como resultado de una mutación genética, según informó la Agencia Europea de Medicamentos.
En aproximadamente el 2,0 por ciento de las personas que viven con ELA, la enfermedad es causada por una mutación (cambio) genético que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas, lo que provoca la muerte de las células nerviosas. Qalsody reduce la producción de la proteína SOD1 y, por lo tanto, se espera que mejore los síntomas de la ELA.
Hasta la fecha, no existe un tratamiento neuroprotector eficaz para todos los pacientes con ELA. A pesar de los avances logrados en los últimos años, la enfermedad sigue siendo actualmente incurable. Sólo existe otro tratamiento para la ELA, llamado "Riluzol", autorizado en la UE.
A los pacientes también se les ofrece tratamiento de apoyo para aliviar los síntomas de la enfermedad, como terapia física, ocupacional o del habla y apoyo respiratorio.
Existe una gran necesidad médica no cubierta de terapias eficaces que preserven la función muscular y prolonguen la vida de los pacientes con ELA.
Fuente: EMA
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