Innovadora píldora para la ELA, en la fase 2 de ensayos en humanos, regenera la sinapsis
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| Se ha aprobado una pastilla única que se toma una vez al día para tratar la ELA para ensayos clínicos en curso |
La FDA de EE.UU. ha aprobado una píldora pionera que se toma una vez al día y que regenera las conexiones de las células nerviosas dañadas por la ELA para realizar ensayos clínicos en curso. El medicamento ahora se está administrando a personas con ELA y podría marcar un hito en el tratamiento de esta enfermedad mortal.
30 mayo 2024.- La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), o enfermedad de Lou Gehrig, afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, llamadas neuronas motoras, que controlan los movimientos musculares voluntarios como caminar, hablar y respirar. A medida que las neuronas mueren y no pueden enviar mensajes a los músculos, la pérdida de control muscular empeora con el tiempo y eventualmente es fatal
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado varios medicamentos que ayudan a controlar los síntomas o retardar el progreso de la enfermedad, pero actualmente no existe ningún tratamiento que revierta la progresión de la ELA. En resumen, no existe cura. Ahí es donde entra en juego Spinogenix, Inc.
Spinogenix, una empresa biofarmacéutica en etapa clínica, ha desarrollado SPG302, una píldora única que se toma una vez al día y que regenera los espacios, llamados sinapsis, entre las neuronas para restablecer la comunicación. Tras los resultados prometedores de los ensayos clínicos para evaluar la seguridad del fármaco, la FDA aprobó la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía, allanando el camino para futuros ensayos.
"Habiendo completado el estudio de seguridad de Fase 1 en sujetos sanos en Australia, estamos encantados de haber obtenido la aceptación de la FDA de nuestro IND estadounidense para SPG302 en ELA", afirmó Stella Sarraf, directora ejecutiva y fundadora de Spinogenix. “El enfoque único de SPG302 para regenerar sinapsis ofrece una modalidad de tratamiento fundamentalmente diferente, centrándose en la pérdida de sinapsis, que es fundamental para la ELA".
Los ensayos clínicos en etapa inicial de SPG302 en Australia con adultos sanos demostraron que es bien tolerado y produce niveles terapéuticos que coinciden con los resultados observados en modelos animales preclínicos. Spinogenix comenzó a administrar dosis a pacientes con ELA en abril de 2024 y ha despertado un gran interés por parte de las personas que desean inscribirse en el ensayo.
Si se demuestra que SPG302 es eficaz en esta próxima ronda de ensayos clínicos, será un momento decisivo en el tratamiento de la ELA.
Fuente: Spinogenix
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