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| Se inyectaron millones de células madre en el cerebro de personas con enfermedad de Parkinson como parte de un ensayo de seguridad. Fuente: GJLP/Science Photo Library |
Los estudios demuestran que la terapia es segura, pero se necesitan ensayos más grandes para demostrar su eficacia.
16 abril 2025.- Dos ensayos clínicos muy esperados que utilizan células madre para tratar a personas con enfermedad de Parkinson han publicado resultados alentadores. Los ensayos, en su fase inicial, demuestran que la inyección de neuronas derivadas de células madre en el cerebro es segura 1 , 2. También muestran indicios de beneficio: las células trasplantadas pueden reemplazar las células productoras de dopamina que mueren en personas con la enfermedad y sobrevivir lo suficiente para producir esta hormona crucial. Algunos participantes experimentaron reducciones visibles de los temblores.
Los estudios, publicados hoy por dos grupos en Nature , representan un gran avance en el campo, afirma Malin Parmar, bióloga de células madre de la Universidad de Lund (Suecia). «Estos productos celulares son seguros y muestran signos de supervivencia celular».
Los ensayos fueron diseñados principalmente para probar la seguridad y fueron pequeños, involucrando a 19 individuos en total, lo que no es suficiente para indicar si la intervención es efectiva.
"Algunas personas mejoraron levemente y otras no empeoraron", dice Jeanne Loring, investigadora de células madre en Scripps Research en La Jolla, California, lo que podría deberse al número relativamente pequeño de células trasplantadas en estos primeros ensayos de etapa temprana.
El párkinson es una enfermedad neurológica progresiva causada por la pérdida de neuronas productoras de dopamina, lo que provoca temblores, rigidez y lentitud de movimientos. Actualmente no existe cura para esta enfermedad, que se prevé que afecte a 25 millones de personas en todo el mundo para 2050.
Las terapias celulares están diseñadas para reemplazar neuronas dañadas, pero ensayos previos con trasplantes de tejido fetal han arrojado resultados dispares. Los últimos hallazgos son los primeros de un puñado de ensayos globales que prueban terapias celulares más avanzadas.
Disparos de celda
El mayor de los dos ensayos se llevó a cabo en Estados Unidos y Canadá, con la participación de 9 hombres y 3 mujeres con enfermedad de Parkinson, con una edad media de 67 años. Los investigadores extrajeron células madre de embriones humanos donados para convertirlas en células progenitoras neuronales y las congelaron para su conservación.
Justo antes de la cirugía, las células se descongelaron y se inyectaron en el putamen, una estructura cerebral profunda con forma de nuez, que es una importante estación de relevo motora. Las neuronas que mueren en la enfermedad de Parkinson extienden sus tentáculos hasta el putamen.
Las células madre fueron inyectadas en 18 sitios a lo largo del putamen en ambos hemisferios, "para llenar aproximadamente esa región del cerebro", dijo Viviane Tabar, neurocirujana del Memorial Sloan Kettering Cancer Center en la ciudad de Nueva York, quien realizó las cirugías en Estados Unidos.
Cinco personas recibieron una dosis de 0,9 millones de células y siete recibieron 2,7 millones, con la esperanza de que 100.000 y 300.000 células, respectivamente, sobrevivieran a la cirugía. Un cerebro sano suele tener 300.000 neuronas productoras de dopamina. Los receptores recibieron inmunosupresores durante un año después de la cirugía para evitar que sus cuerpos rechazaran el trasplante.
Los escáneres cerebrales mostraron un aumento general en la producción de dopamina, lo que sugiere que algunas neuronas sobrevivieron todo el período de observación de 18 meses, incluso después de que los participantes dejaron de recibir medicamentos inmunosupresores.
En promedio, las personas que recibieron la dosis baja mostraron una mejora de 9 puntos en sus síntomas en una evaluación estandarizada para la enfermedad de Parkinson, mientras que quienes recibieron la dosis alta aumentaron 23 puntos. La evaluación mide las actividades cotidianas, los niveles de dolor, el sueño y la alimentación de las personas. Agnete Kirkeby, científica especializada en células madre de la Universidad de Copenhague que participa en un ensayo europeo, señala que esta métrica es algo subjetiva y puede verse influenciada por el efecto placebo, pero afirma que los resultados justifican ensayos más amplios.
Menos temblores
El segundo estudio 2 , realizado en Japón, se inició con células adultas de un donante y se las revirtió a un estado pluripotente, desde el cual se les pudo inducir a convertirse en células progenitoras neuronales. Las células recién diferenciadas se inyectaron inmediatamente en los participantes, cuatro hombres y tres mujeres de entre 50 y 69 años.
Tres individuos recibieron hasta 5 millones de células y cuatro recibieron hasta 11 millones, de las cuales se esperaba que sobrevivieran 150.000 y 300.000, respectivamente. «Esta baja tasa de supervivencia es un gran problema que debe resolverse», afirma Jun Takahashi, neurocirujano de la Universidad de Kioto (Japón), quien dirigió el ensayo. Los participantes recibieron fármacos inmunosupresores durante 15 meses.
Los investigadores japoneses no observaron problemas de seguridad importantes durante el período de observación de dos años, y los niveles de producción de dopamina aumentaron en la mayoría de los participantes, lo que sugiere que algunas células habían sobrevivido. Los investigadores también analizaron si los síntomas mejoraron en seis participantes, y hallaron que, en promedio, experimentaron una mejora de diez puntos. Estos cambios incluyeron la cantidad de asistencia necesaria y la reducción de los temblores.
Ensayos más amplios
Los resultados de los estudios justifican ensayos más amplios para determinar la eficacia, según los investigadores. En enero, Bluerock Therapeutics, una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, que patrocinó el ensayo de Tabar y sus colegas, anunció que lanzaría un ensayo de fase 3 este año, que incluye la realización de cirugías simuladas como control.
A medida que más personas reciben estas intervenciones, los investigadores esperan descubrir quiénes se beneficiarán más de cada tipo de células. Por ejemplo, el uso de células derivadas de los propios receptores podría evitar la necesidad de inmunosupresión y mejorar los resultados, algo que el ensayo de Loring está probando.
Takahashi se ha asociado con Sumitomo Pharma, con sede en Osaka, que planea solicitar la aprobación condicional para vender el producto bajo un esquema de vía rápida exclusivo de Japón, posiblemente este año.
Un problema importante en este campo ha sido la gran variación en los resultados, que ensayos más grandes deberían ayudar a resolver.
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