CIENCIA. La inmunoterapia con células T CAR muestra resultados prometedores a largo plazo para personas con mieloma múltiple

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Los datos a largo plazo muestran que una sola infusión de ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) produjo remisiones sostenidas que duraron cinco años o más en un tercio de los pacientes con mieloma múltiple recidivante o refractario 

11 septiembre 2025.- Un nuevo estudio publicado en la revista Nature revela que la inmunoterapia con células T CAR (receptor de antígeno quimérico) ofrece beneficios clínicos duraderos en pacientes con mieloma múltiple, una forma agresiva de cáncer de la médula ósea. Los resultados, obtenidos tras un seguimiento prolongado, refuerzan el potencial de esta terapia como herramienta clave en el tratamiento de enfermedades hematológicas resistentes a los tratamientos convencionales.

De 97 personas con mieloma resistente al tratamiento o recidivante que recibieron terapia CAR-T, 32 (33%) sobrevivieron sin progresión de la enfermedad durante una mediana de cinco años, un tiempo de respuesta mucho más largo que los medicamentos convencionales. Este es "un resultado sobresaliente para las personas que generalmente tienen un pronóstico tan malo", escriben la bióloga del cáncer Sarah Bird y la hematóloga Charlotte Pawlyn en su análisis de la investigación.

Avances en terapia celular

El estudio se centró en el tratamiento con células T CAR diseñadas para atacar el antígeno BCMA (maduración de células B), presente en las células malignas del mieloma. Los investigadores observaron que, incluso años después de la infusión, algunos pacientes mantenían una respuesta completa sin signos de progresión de la enfermedad.

Entre los hallazgos más destacados:

  • Más del 70% de los pacientes tratados mostraron una respuesta clínica significativa.

  • Un subgrupo mantuvo la remisión durante más de tres años.

  • La persistencia de las células T modificadas en el organismo se asoció con una mayor duración de la respuesta.

Implicaciones clínicas

Estos resultados sugieren que la inmunoterapia con células CAR-T podría ofrecer una alternativa viable para pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario, especialmente aquellos que han agotado otras opciones terapéuticas. Además, el estudio plantea nuevas preguntas sobre cómo optimizar la duración y seguridad de estas terapias celulares.

Opinión de expertos

Los autores del estudio señalan que “la durabilidad de la respuesta observada en algunos pacientes es excepcional y marca un hito en el tratamiento del mieloma múltiple”. También destacan la necesidad de seguir investigando para mejorar la accesibilidad, reducir los efectos secundarios y ampliar el uso de esta tecnología a otros tipos de cáncer.

Próximos pasos

Actualmente, se están desarrollando ensayos clínicos de segunda generación que combinan células T CAR con otras estrategias inmunológicas. El objetivo es aumentar la eficacia, reducir la toxicidad y personalizar los tratamientos según el perfil genético de cada paciente.

La inmunoterapia con células CAR-T continúa posicionándose como una de las áreas más prometedoras en la oncología moderna, con el potencial de transformar el abordaje de enfermedades hematológicas complejas como el mieloma múltiple.

Fuente: Sundar Jagannath et al. Long-Term (≥5-Year) Remission and Survival After Treatment With Ciltacabtagene Autoleucel in CARTITUDE-1 Patients With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. JCO 43, 2766-2771(2025). DOI:10.1200/JCO-25-00760

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