glaucoma, terapias génicas
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| Científicos del Trinity College Dublin anunciaron hoy un avance significativo hacia un nuevo tratamiento terapéutico para el glaucoma. |
19 abril 2023.- Aproximadamente 80 millones de personas en todo el mundo se ven afectadas por el glaucoma, con un aumento proyectado a más de 110 millones para 2040. Si bien las gotas oftálmicas tópicas son fundamentales para prevenir la progresión de la enfermedad, hasta el 10 % de los pacientes se vuelven resistentes al tratamiento, lo que los pone en riesgo de tener una pérdida de visión permanente.
El principal factor de riesgo clínico para el glaucoma es la presión intraocular elevada; los aumentos peligrosos de la presión en el globo ocular pueden provocar daños graves en la cabeza del nervio óptico, que transmite señales de luz al cerebro para permitirnos ver. Esta presión elevada es causada por una acumulación de proteínas no deseadas que provocan un bloqueo en los canales de drenaje que, con el tiempo, puede causar la acumulación de líquido y un aumento de la presión.
El equipo del Instituto de Genética Smurfit, en colaboración con la empresa de biotecnología Exhaura Ltd., ha demostrado que un enfoque basado en la terapia génica puede disminuir la presión intraocular en modelos preclínicos de glaucoma. Su investigación se publica esta semana en la revista Science Advances .
Una sola inyección de un vector viral—esencialmente un virus que los científicos han secuestrado con el propósito de usarlo para dar instrucciones específicas a las células del cuerpo—puede aumentar el flujo de líquido acuoso desde la parte frontal del ojo y, por lo tanto, disminuir la presión en el ojo. ojo. Las instrucciones clave son que las células produzcan una matriz enzimática (metaloproteinasa-3 o MMP-3) que ayude a poner en marcha este proceso.
Es importante destacar que el trabajo utilizó múltiples modelos de enfermedades, además de ojos humanos de donantes para evaluar la eficacia terapéutica del enfoque de terapia génica. Esto hace que los impresionantes resultados sean aún más prometedores.
De las enfermedades raras a las comunes
Las terapias génicas han experimentado un avance espectacular en los últimos años, con múltiples fármacos ahora aprobados tanto por la FDA como por la EMA. Sin embargo, hasta la fecha, todas las terapias génicas aprobadas son para el tratamiento de enfermedades raras o ultra raras. A medida que nuestra comprensión del mecanismo subyacente de las enfermedades comunes está evolucionando, ahora es posible el concepto de usar la terapia génica para enfermedades comunes.
El Dr. Jeffrey O'Callaghan, investigador posdoctoral en Trinity y primer autor del estudio, agregó: "Nuestro enfoque novedoso para tratar el glaucoma mediante la terapia génica es la culminación de más de siete años de investigación. Ahora tenemos la esperanza de que esta terapia allanará el camino hacia el desarrollo de tratamientos para otras formas de enfermedades oculares que causan ceguera".
Un equipo multidisciplinario de genetistas, oftalmólogos y biólogos traslacionales llevó a cabo el estudio. La estrecha colaboración con Exhaura Ltd también permitió al equipo dirigir todos los resultados experimentales hacia la traducción de los hallazgos a un programa clínico centrado en la regulación.
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