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| Fuente: Christoph Burgstedt / Getty Images / Science Photo Library |
15 abril 2025.- El campo de los microARN (miARN) dio un paso adelante cuando NeuroSense anunció nuevos y prometedores hallazgos de su ensayo de fase II de PrimeC en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo no solo reforzó el potencial del fármaco, sino que también arrojó más luz sobre el funcionamiento de las terapias basadas en miARN.
Los datos “revelan el efecto consistente de PrimeC en la alteración de la expresión de los miARN asociados con la ELA, lo que refuerza su papel potencial en el abordaje de procesos patológicos clave en la ELA y subraya su potencial como terapia transformadora de múltiples objetivos”, informó la compañía .
Los hallazgos del ensayo coinciden con los beneficios clínicos informados previamente, incluida la reducción del 33% en la progresión de la enfermedad y la mejora del 58% en las tasas de supervivencia observadas con el tratamiento con PrimeC.
“Estamos entusiasmados con estos resultados del ensayo PARADIGM, que respaldan contundentemente el potencial de PrimeC para modificar la progresión de la enfermedad en personas con ELA”, afirmó Alon Ben-Noon, director ejecutivo de NeuroSense Therapeutics. “La capacidad de PrimeC para afectar la expresión de miARN y las vías subyacentes de la enfermedad no solo valida nuestro enfoque, sino que también posiciona a PrimeC como un candidato terapéutico prometedor para la ELA”.
Uno de los hallazgos clave fue una regulación negativa profunda y constante de 161 miARN maduros en todos los puntos temporales. En cambio, no se detectaron cambios significativos en el grupo placebo. Este hallazgo refuerza la actividad biológica específica de PrimeC y su potencial para la modificación de la enfermedad.
El tratamiento con PrimeC provocó una significativa disminución de la expresión de miARN relacionados con la ELA, incluyendo miR-199 y miR-181 , ambos asociados con la progresión de la enfermedad y la supervivencia. Cabe destacar que tanto miR-199 como miR-181 presentan una expresión positiva en pacientes con ELA. El miR-199 se asocia con neuroinflamación y menor supervivencia neuronal, mientras que el miR-181 se correlaciona con un mayor riesgo de mortalidad. Esta disminución de la expresión de ambos miARN en pacientes se corresponde con la mejora ya reportada en la función clínica.
Esta investigación, realizada en colaboración con Noam Shomron, PhD, profesor de la Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud de la Universidad de Tel Aviv, fue presentada esta semana por Jeffrey Rosenfeld, MD, PhD, profesor de neurología y presidente asociado de neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Loma Linda, durante una sesión de Late Breaker en la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología de este año, en San Diego.
“Lo que nos llamó la atención fue la modulación consistente de miARNs clave estrechamente asociados con la biología de la ELA”, afirmó Shomron. “Observar estos cambios como parte de un análisis riguroso y bien controlado fue particularmente convincente. Esto demuestra el potencial de PrimeC para influir directamente en los mecanismos moleculares clave de la ELA, de una manera objetiva y basada en datos”.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa incurable que causa parálisis completa y la muerte en un plazo de 2 a 5 años tras el diagnóstico. Cada año, más de 5000 personas son diagnosticadas con esta afección tan solo en Estados Unidos.
PrimeC es el principal fármaco candidato de NeuroSense. Se trata de una novedosa formulación oral de liberación prolongada compuesta por una combinación única de dosis fija de dos fármacos aprobados por la FDA: ciprofloxacino y celecoxib. Está diseñado para actuar sinérgicamente sobre varios mecanismos clave de la ELA que contribuyen a la degeneración de las neuronas motoras, la inflamación, la acumulación de hierro y la alteración de la regulación del ácido ribonucleico (ARN), con el fin de inhibir potencialmente la progresión de la ELA.
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