Una mujer de 50 años recibe en Kioto el primer tratamiento autorizado con neuronas de células iPS. Cómo funciona, resultados y precio.
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| Las células iPS de un donante se convierten en precursoras de dopamina y se implantan en el cerebro: 4 de 6 pacientes mejoraron en el ensayo de Kioto. | Imagen de archivo. Foto: Pixabay. Infografía: La Crónica del Henares. |
Alcalá de Henares, 1 de noviembre de 2026
Una mujer de unos 50 años con Parkinson se ha convertido en la primera paciente que recibe un tratamiento comercial con neuronas fabricadas a partir de células madre. Fue en octubre, en Kioto (Japón). La terapia tiene una aprobación provisional y no está disponible en España.
Del laboratorio al quirófano
- El tratamiento se llama Amchepry (raguneprocel) y lo comercializa Sumitomo Pharma. Japón lo aprobó en marzo de forma condicional, por siete años.
- En el ensayo previo, cuatro de seis pacientes evaluados mejoraron sus síntomas motores y no aparecieron tumores.
- Su precio oficial en Japón es de 55,3 millones de yenes por tratamiento. La empresa prevé tratar a 35 pacientes hasta 2029.
Sumitomo Pharma lo anunció el 30 de octubre en su presentación de resultados: el primer trasplante se hizo en el Hospital Universitario de Kioto a principios de mes. Según la rueda de prensa de la compañía, recogida por News On Japan, la paciente evoluciona bien y ya ha vuelto al trabajo. Es pronto para saber si mejorarán sus síntomas: las células tardan meses en madurar dentro del cerebro.
El Parkinson destruye poco a poco las neuronas que fabrican dopamina, el mensajero químico que permite al cerebro coordinar el movimiento. Los fármacos actuales, como la levodopa, sustituyen esa dopamina, pero no frenan la enfermedad y pierden eficacia con los años. La idea de esta terapia es reponer las neuronas perdidas.
Cuatro pasos, de la sangre al cerebro
Todo parte de las células iPS (células madre pluripotentes inducidas), la técnica por la que Shinya Yamanaka ganó el Nobel de Medicina en 2012. Consiste en devolver células adultas a un estado parecido al embrionario, desde el que pueden convertirse en casi cualquier tejido, sin necesidad de usar embriones.
- Donante sano. Las células no son de la propia paciente. Salen de un banco de células iPS de la Fundación CiRA, creado con células sanguíneas de voluntarios.
- Reprogramación. Esas células se reprograman como iPS.
- Precursoras de dopamina. En el laboratorio se guían hasta convertirse en precursoras de neuronas dopaminérgicas, y se depuran para eliminar las que no han tomado ese camino.
- Implante. Un neurocirujano las inyecta en el putamen, a ambos lados del cerebro, la zona donde falta la dopamina. Como las células son de otra persona, el paciente toma inmunosupresores para evitar el rechazo.
Siete pacientes, dos años de seguimiento
La aprobación se apoya en un único ensayo de fase 1/2 del Hospital Universitario de Kioto y el CiRA (el centro de células iPS de la Universidad de Kioto), publicado en Nature en 2025. Lo dirigieron Jun Takahashi, director del CiRA, y Ryosuke Takahashi, neurólogo de la Universidad de Kioto e investigador principal del ensayo. Siete pacientes de entre 50 y 69 años recibieron 5 o 10 millones de células y se les siguió 24 meses con resonancias y escáneres PET.
Los resultados: las células sobrevivieron, produjeron dopamina y no formaron tumores, el gran temor con las células madre. No hubo efectos adversos graves atribuibles al tratamiento. De los seis pacientes evaluados por eficacia, cuatro mejoraron en la escala de síntomas motores medida sin medicación, con una mejora media del 20 %, y cinco mejoraron con medicación.
Son cifras modestas y con límites claros. El ensayo era pequeño, sin grupo de control y los pacientes sabían que estaban tratados, un detalle importante en una enfermedad con una respuesta placebo alta. Los revisores de Nature lo señalaron en su informe.
Una licencia provisional
El Ministerio de Sanidad japonés concedió el 6 de marzo una aprobación condicional y por tiempo limitado: siete años, hasta 2033, para demostrar con más pacientes que funciona. El tratamiento está indicado para los síntomas motores de pacientes a los que los fármacos, incluida la levodopa, ya no les bastan. «Espero que esto alivie la situación de los pacientes no solo en Japón, sino en todo el mundo», dijo el ministro de Sanidad, Kenichiro Ueno.
El precio lo fijó el Ministerio en mayo: 55.306.737 yenes por un juego de 18 viales, que corresponde a un tratamiento. Se calculó por el método de costes, porque no hay ningún producto comparable. La sanidad pública japonesa lo cubre y el sistema de gastos médicos elevados limita lo que paga el paciente.
Por ahora solo se suministra a los hospitales del estudio posterior a la aprobación. Sumitomo prevé uno o dos trasplantes hasta marzo de 2027, unos diez en su ejercicio 2027 y entre 10 y 20 en el de 2028, que acaba en marzo de 2029, en siete hospitales. Según el diario ITmedia, serán 30 pacientes de 18 a 65 años y después cinco mayores de 65, y ningún producto aprobado por esta vía en Japón ha logrado aún la autorización definitiva. Toru Kimura, presidente de Sumitomo Pharma, se ha comprometido a completar esa evaluación «lo antes posible».
La decisión ha dividido a los expertos. Brian Fiske, director científico de la Fundación Michael J. Fox, la calificó de «hito científico significativo». Hiroshi Kawaguchi, cirujano ortopédico del Hospital Nadogaya (Chiba), cuestionó en declaraciones a Nature una comercialización que considera prematura por falta de pruebas.
La carrera fuera de Japón
Las mismas células de Kioto se prueban en Estados Unidos, en un ensayo de la Universidad de California en San Diego, y Sumitomo ya ha hecho allí el primer trasplante de su propio ensayo. No hay que confundirlo con el de Keck Medicine, de la Universidad del Sur de California, que prueba otro producto de células iPS, RNDP-001, de la empresa Kenai Therapeutics, en un ensayo de fase 1 (REPLACE) con 12 pacientes en tres centros. Lo dirigen el neurocirujano Brian Lee y el neurólogo Xenos Mason.
El ensayo más avanzado del mundo es el de bemdaneprocel, de BlueRock Therapeutics, filial de Bayer. Usa células madre embrionarias y está en fase 3 (exPDite-2) con unos 102 pacientes. Es el primero que compara el implante con una cirugía simulada: así se podrá separar el efecto real del efecto placebo. Sus primeros resultados se esperan hacia octubre de 2028.
En Europa, el ensayo STEM-PD de la Universidad de Lund (Suecia), dirigido por la catedrática de Neurociencia Celular Malin Parmar, publicó en julio en Nature Medicine sus primeros datos. Ocho pacientes recibieron células derivadas de células madre embrionarias, y seis de los siete que completaron el año de seguimiento redujeron mucho su medicación.
La tecnología no se limita al cerebro. Japón aprobó a la vez ReHeart, unas láminas de músculo cardiaco hechas con células iPS que se implantaron por primera vez en septiembre en Osaka. En 2023, un equipo de la Facultad de Medicina Duke-NUS de Singapur ya había reparado corazones infartados de cerdos con precursoras cardiacas, y redujo a la mitad las arritmias, el principal problema de ensayos anteriores.
200.000 pacientes en España
En España, el Parkinson afecta a más de 200.000 personas y se diagnostican unos 10.000 casos al año, según la Sociedad Española de Neurología (SEN), que prevé que la cifra se triplique en 25 años por el envejecimiento. Amchepry no tiene autorización en Europa, así que para los pacientes españoles la vía real a corto plazo son los ensayos clínicos.
2028, el año de las pruebas
El próximo dato sólido llegará con exPDite-2, el primer ensayo con cirugía simulada, cuyos primeros resultados se esperan hacia octubre de 2028. Para entonces, Sumitomo debería haber tratado a la mayoría de sus 35 pacientes. Si sus resultados confirman los de Kioto, el debate pasará de si funciona a cuánto cuesta y quién puede recibirla.
Lo que falta por aclarar
- ¿Hay algún hospital español entre los centros del ensayo exPDite-2? El registro público del estudio incluye nueve centros fuera de Estados Unidos. Corresponde aclararlo a BlueRock Therapeutics y a Bayer.
- ¿Prevé Sumitomo Pharma pedir autorización a la Agencia Europea de Medicamentos? La compañía ha detallado sus planes para Japón y Estados Unidos, pero no para Europa.
- ¿Publicará Sumitomo datos intermedios del estudio de fase 4? De la primera paciente solo se sabe que se recupera bien de la operación; la mejora de los síntomas no podrá medirse hasta dentro de meses.
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Fuentes consultadas
- Sumitomo Pharma: presentación de resultados del segundo trimestre del ejercicio 2026 (30-10-2026) y aviso de lanzamiento de Amchepry.
- Sumitomo Pharma y RACTHERA: anuncio de la aprobación (06-03-2026).
- Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón: listado de precios de nuevos productos de medicina regenerativa (mayo de 2026).
- Sawamoto, N. et al.: «Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease», Nature 641 (2025), e informe de revisión por pares; CiRA, Universidad de Kioto.
- AFP vía Medical Xpress: «Japón aprueba un tratamiento con células madre para el Parkinson» (06-03-2026) y «El primer paciente se somete a un tratamiento pionero» (30-10-2026).
- News On Japan (31-10-2026), ITmedia (14-05-2026), PMLiVE y Being Patient (17-03-2026).
- Keck Medicine of USC: ensayo REPLACE con RNDP-001; Universidad de California en San Diego: ensayo NCT06482268.
- BlueRock Therapeutics: registro del ensayo exPDite-2 y nota sobre el primer paciente (22-09-2025).
- STEM-PD, Universidad de Lund: Infosalus (10-07-2026).
- Duke-NUS: Yap, L. et al., npj Regenerative Medicine (2023), vía Medical Xpress (08-06-2023).
- Sociedad Española de Neurología, vía The Objective (10-04-2026).
