SALUD. Científicos del MIT desarrollan un nuevo fármaco regenerativo que revierte la pérdida auditiva

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Estas imágenes muestran la regeneración celular, en rosa, en un modelo preclínico de pérdida auditiva neurosensorial. El control está a la izquierda y el derecho ha sido tratado. Fuente: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ.

El fármaco candidato de Frequency Therapeutics, spin-out del MIT , estimula el crecimiento de las células ciliadas en el oído interno.

La empresa de biotecnología Frequency Therapeutics busca revertir la pérdida auditiva, no con audífonos ni implantes, sino con un nuevo tipo de terapia regenerativa. La compañía usa pequeñas moléculas para programar células progenitoras, descendientes de células madre en el oído interno, para crear las diminutas células ciliadas que nos permiten escuchar.

Las células ciliadas mueren cuando se exponen a ruidos fuertes o medicamentos, incluidas ciertas quimioterapias y antibióticos. El candidato a fármaco de Frequency está diseñado para inyectarse en el oído para regenerar estas células dentro de la cóclea. En los ensayos clínicos, la compañía ya ha mejorado la audición de las personas según lo medido por las pruebas de percepción del habla: la capacidad de comprender el habla y reconocer palabras.

En el primer estudio clínico de Frequency, la compañía observó mejoras estadísticamente significativas en la percepción del habla en algunos participantes después de una sola inyección, con algunas respuestas que duraron casi dos años.

La compañía ha dosificado a más de 200 pacientes hasta la fecha y ha visto mejoras clínicamente significativas en la percepción del habla en tres estudios clínicos separados. Otro estudio no pudo mostrar mejoras en la audición en comparación con el grupo placebo, pero la compañía atribuye ese resultado a fallas en el diseño del ensayo.

Ahora Frequency está reclutando para un ensayo de 124 personas cuyos resultados preliminares deberían estar disponibles a principios del próximo año.

Estas dos imágenes muestran que uno de los compuestos principales de Frequency, FREQ-162, impulsa a las células progenitoras a convertirse en oligodendrocitos. El control está a la izquierda y el derecho ha sido tratado. Fuente: Frequency Therapeutics

Las células progenitoras residen en el oído interno y generan células ciliadas cuando los humanos están en el útero, pero se vuelven inactivas antes del nacimiento y nunca más se convierten en células más especializadas, como las células ciliadas de la cóclea. Los seres humanos nacen con unas 15.000 células ciliadas en cada cóclea. Tales células mueren con el tiempo y nunca se regeneran.

Los fundadores creen que su enfoque —inyectar pequeñas moléculas en el oído interno para convertir las células progenitoras en células más especializadas— ofrece ventajas sobre las terapias génicas, que pueden basarse en extraer las células de un paciente, programarlas en un laboratorio y luego entregarlas a la persona adecuada. 

"Los tejidos de todo el cuerpo contienen células progenitoras, por lo que vemos una gran variedad de aplicaciones", dicen los investigadores. “Creemos que este es el futuro de la medicina regenerativa”.

Avanzando en la medicina regenerativa

Los fundadores de Frequency han estado encantados de ver su trabajo de laboratorio madurar hasta convertirse en un candidato a fármaco impactante en ensayos clínicos.

Algunas de las personas [en los ensayos] no pudieron oír durante 30 años, y por primera vez dijeron que podían entrar en un restaurante lleno de gente y escuchar lo que decían sus hijos. Es tan significativo para ellos. Obviamente, se necesita hacer más, pero el avance es impresionante.

Los investigadores creen que en 10 o 15 años, mejorará la capacidad para manipular las células progenitoras y ello conducirá a nuevos tratamientos en el futuro.

La empresa también está desarrollando un fármaco para la esclerosis múltiple (EM), una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca la mielina del cerebro y del sistema nervioso central. Las células progenitoras ya se convierten en células productoras de mielina en el cerebro, pero no lo suficientemente rápido como para mantenerse al día con las pérdidas sufridas por los pacientes con EM. La mayoría de las terapias para la EM se enfocan en suprimir el sistema inmunológico en lugar de generar mielina.

Las primeras versiones de ese candidato a fármaco han mostrado aumentos dramáticos en la mielina en estudios con ratones. La compañía espera presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación para la EM ante la FDA el próximo año.

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La Crónica del Henares: SALUD. Científicos del MIT desarrollan un nuevo fármaco regenerativo que revierte la pérdida auditiva
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