SALUD. Terapia con células madre lista para ensayos en humanos después de revertir el Parkinson en ratas

Parkinson, células madre

 

Una innovadora terapia con células madre ha demostrado el potencial para reemplazar las neuronas perdidas en la enfermedad de Parkinson. Depositphotos

Las terapias con células madre se muestran muy prometedoras en muchas áreas, pero una aplicación que tiene a los científicos particularmente entusiasmados es en los tratamientos de próxima generación para la enfermedad de Parkinson. 

Un equipo que experimenta en esta área ha demostrado cómo la implantación de células madre cuidadosamente cultivadas en ratas puede lograr una recuperación notable de los síntomas motores típicos de la enfermedad, y ahora está poniendo su mirada en los próximos ensayos en humanos. La investigación fue publicada en la revista Regenerative Medicine .

La enfermedad de Parkinson se considera un objetivo principal para las terapias innovadoras con células madre porque la afección se remonta al deterioro de un tipo particular de célula en una región particular del cerebro. Las neuronas de la sustancia negra, una estructura en el mesencéfalo, son responsables de producir dopamina, que ayuda a controlar el movimiento, entre otras cosas.

La pérdida de estas neuronas es lo que contribuye a los síntomas motores en los pacientes de Parkinson, por lo que usar terapias con células madre para reemplazarlas es una idea muy atractiva, y ha comenzado a migrar de la experimentación con animales a los humanos. 

En un primer ensayo mundial realizado en Japón en 2018, a los pacientes de Parkinson se les implantaron células precursoras derivadas de células madre en sus cerebros, donde maduraron hasta convertirse en neuronas productoras de dopamina, y se informó que varios sujetos estaban bien .

A los pacientes de Parkinson que participen en nuevos ensayos se les perforará un orificio de 12 mm (0,5 pulgadas) en el cráneo y se les trasplantarán cinco millones de progenitores dopaminérgicos derivados de iPSC en sus cerebros con un dispositivo especializado. Universidad de Kioto

Se están realizando ensayos iniciales similares en los EE.UU., mientras los científicos trabajan para determinar la seguridad y la eficacia del uso de células madre pluripotentes inducidas (iPS) para restaurar el movimiento normal en pacientes con Parkinson. Estas células iPS comienzan como células adultas recolectadas que se tratan con factores de reprogramación que las devuelven a un estado embrionario. Luego, una segunda fase los expone a más factores de crecimiento para convertirlos en neuronas productoras de dopamina.

Los científicos de la Universidad Estatal de Arizona han estado experimentando con este proceso y probando sus neuronas de diseño en ratas en un estudio de prueba de concepto. La idea era optimizar el método por el cual se producen estas células, haciendo ajustes y viendo qué versiones producían las mayores mejoras en los síntomas de Parkinson de los roedores, idealmente acercando la tecnología a la aplicación clínica.

Esto significó someter las células madre a los factores durante diferentes períodos de tiempo durante la segunda fase de su reprogramación, con diferentes grupos cultivados durante 17, 24 o 37 días. El equipo descubrió que las células madre de 17 días eran "notablemente superiores" a los otros tipos, y las ratas a las que se les injertó en el cerebro exhibieron una notable recuperación de sus síntomas motores.

También se descubrió que la dosis era clave, con pequeñas cantidades de células madre que tenían efectos insignificantes, mientras que cantidades más grandes se asentaban en el cerebro y se unían al tejido neural, formando sinapsis y generando dopamina. En última instancia, esto condujo a la reversión completa de los síntomas de Parkinson en las ratas tratadas.

Tras estos resultados prometedores, la técnica ahora se unirá al pequeño puñado de tecnologías similares que se están estudiando en humanos en lo que se describe como el primer ensayo de su tipo. Eso se centrará en una población particular de enfermos de Parkinson con una mutación en el gen parkin. Estos pacientes experimentan la disminución de los síntomas motores, pero no sufren deterioro cognitivo ni demencia, lo que, según los científicos, los convierte en candidatos ideales para las pruebas.

Fuente: Universidad Estatal de Arizona