SALUD. Investigadores desarrollan tratamiento para enfermedad hepática genética rara

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Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Saint Louis, en colaboración con Arrowhead Pharmaceuticals y Takeda Pharmaceuticals, informan sobre el primer fármaco eficaz para tratar una rara enfermedad genética del hígado que anteriormente solo podía tratarse con un trasplante de hígado.

El estudio, "Fazirsiran para la enfermedad hepática asociada con la deficiencia de alfa1-antitripsina", se ha publicado en el New England Journal of Medicine .

El ensayo multicéntrico, de fase 2, abierto, investigó la seguridad y eficacia de fazirsiran, un fármaco de interferencia de ARN, en pacientes de 18 a 75 años de edad con enfermedad hepática asociada con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT). La AAT es una proteína que se produce en el hígado y se libera en la sangre en grandes cantidades para ayudar a proteger el cuerpo al prevenir infecciones.

Los síntomas pueden incluir dificultad para respirar y sibilancias, infecciones repetidas de los pulmones, piel amarilla, fatiga, cirrosis hepática,  e incluso la muerte.

Los investigadores dicen que las personas afectadas por la enfermedad a menudo no son diagnosticadas o son mal diagnosticadas como  graso, asma o enfermedad pulmonar relacionada con el tabaquismo. El diagnóstico puede sospecharse al encontrar niveles bajos de AAT en la sangre y confirmarse mediante pruebas genéticas.

Arrowhead Pharmaceuticals utilizó tecnología durante el ensayo, lo que permitió a los médicos desactivar un gen en el hígado humano casi sin efectos secundarios.

Más información: Pavel Strnad et al, Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency, New England Journal of Medicine (2022). DOI: 10.1056/NEJMoa2205416

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