epidermólisis ampollosa distrófica, Vyjuvek
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| Imagen: Miriam Doerr/Getty Images |
La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. (FDA) aprobó Vyjuvek, una terapia génica basada en el vector del virus del herpes simple tipo 1 (HSV-1), para el tratamiento de heridas en pacientes de 6 meses de edad y mayores con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) con mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).
14 junio 2023.- DEB es un trastorno genético que afecta el tejido conectivo en la piel y las uñas y es el resultado de mutaciones en el gen COL7A1. Este gen codifica el colágeno tipo VII (COL7), que es una proteína esencial que ayuda a fortalecer y estabilizar las capas externa y media de la piel. Cuando COL7A1 es deficiente, las capas de la piel pueden separarse, causando ampollas y heridas dolorosas y debilitantes. La DEB generalmente se presenta al nacer y se divide en dos tipos principales según el patrón de herencia: epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) y epidermólisis ampollosa distrófica dominante (DDEB).
Los síntomas pueden variar ampliamente entre las personas afectadas. Las personas con DDEB generalmente tienen casos leves con ampollas que afectan principalmente las manos, los pies, las rodillas y los codos. Los casos de RDEB pueden ser dolorosos y debilitantes, y a menudo implican ampollas generalizadas que pueden provocar pérdida de la visión, desfiguración y otras complicaciones médicas graves, que podrían ser fatales.
Vyjuvek es un virus del herpes simple modificado genéticamente (diseñado en un laboratorio) que se usa para administrar copias normales del gen COL7A1 en las heridas. Las moléculas de COL7 se organizan en haces largos y delgados que forman fibrillas de anclaje que mantienen unidas la epidermis (piel) y la dermis, lo cual es esencial para mantener la integridad de la piel. Vyjuvek también ha sido modificado para eliminar su capacidad de replicarse en células normales. Vyjuvek se mezcla en un gel excipiente (ingrediente no activo) antes de la aplicación tópica. Un profesional de la salud aplica uniformemente el gel Vyjuvek en gotitas a las heridas de un paciente una vez por semana.
La seguridad y la eficacia de Vyjuvek se establecieron principalmente en un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en el que participaron un total de 31 sujetos con DEB, incluidos 30 sujetos con RDEB y un sujeto con DDEB. En el estudio, se identificaron y aleatorizaron dos heridas DEB de tamaño comparable en cada paciente para recibir la administración tópica de Vyjuvek o el placebo semanalmente. La edad de los sujetos osciló entre 1 año y 44 años (edad media 17 años). La eficacia se estableció mediante la mejora de la cicatrización de heridas, definida como la diferencia en la proporción de cierre completo (100 %) de la herida confirmado entre las heridas tratadas con Vyjuvek y las tratadas con placebo a las 24 semanas. El sesenta y cinco por ciento de las heridas tratadas con Vyjuvek se cerraron por completo, mientras que solo el 26 % de las heridas tratadas con placebo se cerraron por completo.
Además, en un estudio clínico diferente, dos pacientes jóvenes con RDEB (6 y 7 meses de edad, respectivamente) recibieron Vyjuvek tópico semanalmente sin nuevos hallazgos de seguridad.
Las reacciones adversas más comunes asociadas con Vyjuvek incluyeron picazón, escalofríos, enrojecimiento, sarpullido, tos y secreción nasal.
Los pacientes o cuidadores deben tomar las siguientes precauciones durante el tratamiento con Vyjuvek:
- Evite el contacto directo con las heridas tratadas (p. ej., tocar y rascarse) y los apósitos de las heridas tratadas durante aproximadamente 24 horas después de la aplicación de Vyjuvek. En caso de exposición accidental, los pacientes y las personas expuestas deben limpiar el área afectada.
- Lávese las manos y use guantes protectores cuando cambie los apósitos para heridas.
- Desinfecte los vendajes desde el primer cambio de apósito después del tratamiento con Vyjuvek con un agente virucida, como alcohol isopropílico al 70 %, peróxido de hidrógeno al 6 % o cloruro de amonio al 0,4 %, y deseche los vendajes desinfectados en una bolsa de plástico sellada por separado junto con la basura doméstica. Deseche los apósitos y materiales de limpieza usados posteriormente en una bolsa de plástico sellada y deséchelos en la basura doméstica.
Esta aplicación recibió las designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida . Vyjuvek también recibió designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa y Revisión Prioritaria y un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras . El programa de vales de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA tiene como objetivo fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para prevenir y/o tratar enfermedades raras en los niños.
La aprobación de Vyjuvek se otorgó a Krystal Biotech, Inc
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